Obecnie najczęściej stosowaną metodą oceny ekonomicznej programów zdrowotnych są analiza efektywności kosztów (AEK) i jej szczególna odmiana – analiza użyteczności kosztów (AUK). W analizach tych, dla uproszczenia zwanych analizą opłacalności, koszty mierzone są w jednostkach monetarnych, a wyniki – w jednostkach naturalnych (np. lata życia lub QALY, czyli lata życia skorygowane o jakość). Celem tego typu analizy jest maksymalizacja wyniku zdrowotnego uzyskanego w ramach określonego budżetu (1-3), czyli wskazanie, jaki jest najlepszy sposób wydawania pieniędzy z danego budżetu.

Relację pomiędzy kosztami i wynikami porównywanych programów zdrowotnych przedstawia ryc. 1. Jeśli program A kosztuje mniej i daje lepszy wynik niż program B, uznajemy go za dominujący i akceptujemy. Jeśli program A kosztuje więcej i daje gorszy wynik niż program B, uznajemy go za zdominowany i odrzucamy. W przypadku, gdy program A kosztuje więcej i daje lepszy wynik niż program B lub jeśli program A kosztuje mniej i daje gorszy wynik niż program B, o jego akceptacji lub odrzuceniu można zadecydować dopiero po przeprowadzeniu analizy inkrementalnej. Analiza inkrementalna polega na obliczeniu dodatkowego kosztu, narzuconego w związku z wprowadzeniem nowego programu, i porównaniu go z dodatkowym wynikiem, uzyskanym dzięki realizacji nowego programu. Wynik analizy inkrementalnej przedstawiany jest w postaci inkrementalnego współczynnika efektywności kosztów (IWEK), który informuje, ile kosztuje uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku przy zastąpieniu starego programu nowym lub też jakie będą nasze oszczędności uzyskane w związku z pogorszeniem wyniku:

W celu określenia, czy dany program jest opłacalny, niezbędne jest wyznaczenie granicy opłacalności leczenia, czyli społecznej gotowości do płacenia za uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku (np. roku życia, QALY). Jeśli IWEK nie przekracza tej granicy – program uznajemy za opłacalny, jeśli ją przekracza – program uznajemy za nieopłacalny.

O społecznej gotowości do płacenia za uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku (np. roku życia, QALY) można wnioskować na podstawie wcześniejszych decyzji o akceptacji lub odrzuceniu programów zdrowotnych, podjętych jeszcze przed okresem stosowania oceny ekonomicznej, i określić ją, używając wskaźnika efektywności kosztów tych programów zdrowotnych, za które społeczeństwo rutynowo płaci (4-6). Posługując się tą metodą, granicę opłacalności leczenia w krajach wysoko rozwiniętych wyznaczono na poziomie 50 000 USD/zyskany rok życia (7). Oryginalne pochodzenie tej granicy związane jest z kosztem terapii nerkozastępczej (8). Uchwalenie przez amerykański Kongres prawa, zgodnie z którym koszty dializoterapii miałyby być pokrywane przez Medicare, zainspirowało badaczy do stworzenia pewnego systemu normatywnego dla porównań wyników analiz efektywności kosztów: społeczeństwo powinno refundować programy zdrowotne mające podobny do dializoterapii lub niższy współczynnik efektywności kosztów. Posługując się takim sposobem wyznaczania granicy opłacalności leczenia, można byłoby przyjąć, że w Polsce wynosi ona około 60 000 PLN/rok życia (9, 10).

Innym proponowanym podejściem do kalkulowania granicznej wartości społecznej gotowości do płacenia za rok życia lub QALY jest odniesienie się do produktu krajowego brutto per capita. Międzynarodowe doświadczenia na temat akceptowanych wartości współczynników efektywności kosztów sugerują, że określona w ten sposób wartość graniczna powinna wynosić średnio – 1,5 x PKB/1 mieszkańca (zakres: 0,7 – 2,3 x PKB/1 mieszkańca) (9). W 2001 r. PKB/mieszkańca wynosił w Polsce 17 725 PLN (10). Stosując przedstawioną powyżej regułę można byłoby wyznaczyć graniczną wartość społecznej zdolności do płacenia za rok życia lub QALY na poziomie 27 000 PLN (12 407 PLN – 40 800 PLN) (10).

Załóżmy, że mamy trzy, liczące po 1000 osób homogenne grupy chorych. Programy zdrowotne, które są dostępne dla poszczególnych grup są wzajemnie wykluczające się, co oznacza, że u danego chorego w grupie można zastosować tylko jedną z alternatywnych terapii. Ponadto koszty i wyniki zdrowotne programu stosowanego w jednej grupie chorych nie zależą od wyboru alternatywy w innych grupach. Koszty i wyniki zdrowotne (efektywność) w przeliczeniu na 1 chorego są niezależne od liczby leczonych w grupie. Koszty (w przeliczeniu na 1 chorego) i efektywność (lata życia lub QALY w przeliczeniu na 1 chorego) oraz średni koszt uzyskania jednostki efektywności (całkowity koszt leczenia podzielony przez całkowity wynik terapii w przeliczeniu na 1 chorego) dla wszystkich alternatywnych programów zdrowotnych w 3 różnych grupach chorych (grupy chorych I-III) przedstawiono w tabeli 1.

Jakie wnioski na temat opłacalności różnych alternatyw można wyciągnąć na podstawie tabeli 1? Na przykład, że program B w grupie I jest bardziej opłacalny niż program G w grupie II, ponieważ średni współczynnik efektywności kosztów tych programów wynosi odpowiednio 14 i 21? Czy opłacalność programów J i K w grupie III jest taka sama, ponieważ średni współczynnik efektywności kosztów tych programów jest taki sam (wynosi 25)? Odpowiedź brzmi: nie! Nie można wyciągać jakichkolwiek wniosków o opłacalności różnych alternatywnych programów, opierając się na średnich współczynnikach efektywności kosztów!

W celu maksymalizacji wyniku w ramach ograniczonego budżetu konieczna jest kalkulacja nie średnich, ale inkrementalnych współczynników efektywności kosztów (IWEK). Aby obliczyć IWEK należy najpierw w każdej grupie chorych uszeregować programy zdrowotne według wzrastającej efektywności, a następnie obliczyć iloraz różnicy kosztów i różnicy wyników kolejno dla każdej bardziej skutecznej alternatywy. Inkrementalny koszt i inkrementalny wynik pokazuje, o ile wzrastają koszt i wynik, gdy dla danego chorego wybiera się krańcowo lepszą opcję terapeutyczną. Należy podkreślić, że IWEK może być tylko obliczony dla wzajemnie wykluczających się programów w obrębie danej grupy chorych, a nie pomiędzy niezależnymi alternatywami w różnych grupach chorych. Niemniej jednak właśnie te współczynniki są wskaźnikami przy podejmowaniu decyzji o wyborze zarówno między wzajemnie wykluczającymi się alternatywami, jak i pomiędzy niezależnymi alternatywami terapeutycznymi.

IWEK może być interpretowany jako dodatkowy (inkrementalny) koszt związany z uzyskaniem dodatkowego wyniku przy porównaniu z następną bardziej efektywną wzajemnie wykluczającą się opcją terapeutyczną. Alternatywa „zdominowana” nigdy nie może być wybrana bez względu na wielkość budżetu. Alternatywy mogą być zdominowane z dwóch powodów. Po pierwsze, terapia jest zdominowana, jeśli jest mniej skuteczna i droższa od alternatywy, z którą jest porównywana. Po drugie, terapia może być zdominowana, jeśli jej IWEK jest wyższy niż ten obliczony dla następnej bardziej skutecznej opcji. Ten ostatni przypadek nazywany jest „rozszerzoną dominacją”(extended dominance).