Obecnie istnieje przekonanie, że najbardziej wiarygodną metodą oceny skuteczności klinicznej postępowania diagnostycznego lub leczniczego są randomizowane, kontrolowane badania kliniczne i ich przeglądy systematyczne (1, 2). Aby ułatwić ocenę wiarygodności badań klinicznych opracowano wiele klasyfikacji dowodów pochodzących z tych badań. W tabeli 1 i 2 przedstawiono jedną z takich klasyfikacji polecaną przez Centre for Evidence Based Medicine (3). Takie klasyfikacje mają jednak również wady. Po pierwsze, definicje poziomów różnią się pomiędzy klasyfikacjami tak, że poziom 2 może być różnie rozumiany przez różnych czytelników. Po drugie, nowe lub mieszane plany badań nie są włączane do tych klasyfikacji – jako przykład można podać ponowną analizę indywidualnych danych z kilku badań. Po trzecie, i może najważniejsze, w poszczególnych klasyfikacjach badania mogą być inaczej stopniowane. Może się okazać, że jedno badanie otrzyma różne stopnie zależnie od rodzaju klasyfikacji, a co za tym idzie badania zajmujące się dwiema alternatywnymi interwencjami mogą otrzymać różne stopnie w różnych klasyfikacjach zależnie od zastosowanego sposobu oceny a nie od ich jakości (2).

Problem stopniowania jest wynikiem sumowania wielu czynników będących wykładnikami jakości (planu badania, sposobu jego przeprowadzenia, wielkości grupy badanej itd.) w jeden stopień w klasyfikacji (4). Dla przykładu, randomizacja jest kluczową cechą metodologiczną w badaniu interwencji, lecz redukcja jakości badania do stopnia odzwierciedlającego prawidłową randomizację nie zawiera innych ważnych czynników jakości randomizowanych badań klinicznych, którymi są np.:

– inne elementy planowania, takie jak walidacja pomiarów i zaślepienie oceny wyników,

– jakość przeprowadzenia badania, w tym utrata pacjentów z obserwacji i sukces zaślepienia terapii,

– bezwzględna i względna wielkość każdego ze stwierdzonych efektów,

– przedziały ufności wokół wartości estymowanych efektów.

Żadna z obecnie stosowanych klasyfikacji dowodów nie zawiera wszystkich tych czynników, i byłoby to prawdopodobnie trudne do uzyskania (4). Co więcej, niektóre czynniki są ważniejsze dla jednych problemów klinicznych, a mniej ważne dla innych. Powodowałoby to potrzebę indywidualnego dostosowywania podejścia do oceny każdego dowodu.

Istnieje wiele wskazówek, jak oceniać badanie pod względem tego, czy było prawidłowo przeprowadzone (5). Podstawowymi pytaniami, na które należy sobie odpowiedzieć, oceniając na przykład badanie zajmujące się skutecznością jakiejś terapii, są: czy pacjenci byli losowo przydzielani do grup leczniczych i czy randomizacja była tajna, czy wszyscy pacjenci włączeni do badania uczestniczyli w nim do jego zakończenia i czy byli analizowani w grupach, do których zostali przydzieleni wskutek randomizacji, czy pacjenci i lekarze nie wiedzieli, jakie leczenie jest stosowane, czy leczenie w obu grupach różniło się tylko lekiem badanym, oraz czy grupy były podobne do siebie przy rozpoczynaniu badania. Również należy zwrócić uwagę na to, czy badanie odpowiadało na jasno postawione pytanie kliniczne, czy było ono zaplanowane tak, aby wykazać wyższość czy równorzędność terapii, czy okres obserwacji był dostateczny, czy mierzone zmienne były odpowiednie do postawionego pytania, jeśli zmienne były zastępcze, to czy były one zwalidowane, czy w badaniu wykryto znamienne statystycznie różnice, czy wielkość badania była znacząca klinicznie i czy przedział zaufania zawierał czy nie zawierał klinicznie znaczących wyników.

Tak więc, stosowanie klasyfikacji stopniujących dowody w zależności od ich jakości pomaga w zwróceniu uwagi, że niektóre rodzaje dowodów są bardziej godne zaufania niż inne. Jednakże uproszczenia konieczne w tworzeniu i stosowaniu klasyfikacji prowadzą również do wielu błędów. W szczególności kryteria utworzone w celu oceny badań dotyczących wyników leczenia zostały bezkrytycznie zastosowane do pytań o etiologię, diagnostykę, częstość występowania choroby, prognozę czy działania niepożądane, podczas gdy w tych przypadkach potrzebne są inne rodzaje badań, a więc i inne ich klasyfikacje (6). Dlatego też, o ile przegląd systematyczny randomizowanych badań jest odpowiedni w celu odpowiedzi na pytania dotyczące głównych efektów leczenia, o tyle niedorzeczne jest usiłowanie użycia go w celu określenia naturalnego przebiegu jakiejś choroby u człowieka, wpływu różnych czynników na ryzyko zachorowania na określone choroby czy też częstości występowania (2). Za pomocą randomizowanych badań można dobrze oszacować efekty leczenia, mają natomiast mniejsze znaczenie jako narzędzie oceny ogólnego rokowania. Natomiast nierandomizowane badania kohortowe z długimi okresami obserwacji są dobrym narzędziem w ocenie rokowanie, a gorszym w przypadku oceny skutków terapii. Tak więc, wybranie złego typu badania w stosunku do pytania, na jakie chcemy odpowiedzieć, jest kolejnym, lecz często niedostrzeganym źródłem błędów (6, 7).

Z małymi wyjątkami żadne badanie, jakiegokolwiek by nie było typu, nie powinno być interpretowane oddzielnie. Przeglądy systematyczne mają odpowiedzieć na postawione pytanie kliniczne na podstawie najlepszych dostępnych typów badań. Typ badań ujętych w przeglądzie systematycznym powinien być, jak już wspomniano wcześniej, odpowiedni do postawionego w przeglądzie pytania.

Chociaż doniesienia o przypadkach są niezbyt dobrym źródłem dowodów, ich rola polega na zwróceniu naszej uwagi na potencjalne rzadkie szkody lub korzyści stosowania określonego leczenia (8). Dlatego też w celu zdobycia miarodajnych dowodów na temat rzadko występujących działań niepożądanych, potrzebujemy raczej systematycznego przeglądu doniesień o przypadkach niż przypadkowego ich wyboru. Badania jakościowe mogą być także włączane do przeglądu systematycznego. W przeglądzie systematycznym nie zawsze konieczne jest przeprowadzanie metaanalizy.