Prezentowany numer „Postępów Nauk Medycznych” poświęcony został onkologii i hematologii dziecięcej i zawiera wybór prac z polskich ośrodków prezentowanych w czasie VIII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej w Katowicach, który odbył się w dniach 2-4 czerwca 2016 roku.

Bardzo ważnym osiągnięciem jest opracowanie standardów postępowania diagnostyczno-terapeutycznego w inwazyjnej chorobie grzybiczej u dzieci. Inwazyjna choroba grzybicza jest aktualnie jednym z najważniejszych i najgroźniejszych powikłań leczenia prowadzącego do immunosupresji. Dotyczy to pacjentów leczonych z powodu nowotworów, zaburzeń odporności oraz poddawanych transplantacji komórek krwiotwórczych. Wystąpienie inwazyjnej choroby grzybiczej może zniweczyć efekt wcześniejszego leczenia i przyczynić się do niepowodzenia terapeutycznego choroby podstawowej. Dlatego też opracowane przez ekspertów wytyczne postępowania diagnostycznego i leczniczego w odniesieniu do pacjentów pediatrycznych ma ogromne znaczenie praktyczne.

Praca pt. „The role of endothelin as an early marker of acute left ventricular dysfunction in children undergoing haematopoietic stem cell transplantation” porusza niezwykle istotny problem wyodrębnienia dzieci będących w grupie ryzyka wystąpienia niewydolności krążenia w okresie po przeszczepie komórek macierzystych. Autorzy wykazali, że objawy przejściowej kardiotoksyczności obserwowano tylko u dzieci, u których stwierdzono wzrost stężenia ET-1 w surowicy krwi. Tym samym dzieci, u których stwierdzono podwyższony poziom ET-1, powinny być zaliczone do grupy ryzyka wystąpienia niewydolności krążenia w okresie po przeszczepie komórek macierzystych.

Bezobjawowe nosicielstwo wirusa Epsteina-Barr (EBV) jest dość powszechne w polskiej populacji. U chorych po transplantacji komórek krwiotwórczych (HSCT) wirus EBV może być jednak przyczyną groźnego dla życia powikłania, którym jest poprzeszczepowy zespół limfoproliferacyjny (ang. post-transplant lymphoproliferative disorder – PTLD). Bardzo istotne jest więc prowadzenie skutecznej strategii diagnostyczno-terapeutycznej zakażeń EBV. Profesor Styczyński i wsp. podjęli się analizy tej właśnie strategii diagnostyczno-terapeutycznej w polskich ośrodkach pediatrycznych przeszczepiania komórek krwiotwórczych w latach 2012-2015. Łącznie analizą objęto 650 HSCT, w tym 499 przeszczepień allogenicznych, wykazując, że reaktywacje EBV wystąpiły jedynie u pacjentów po allo-HSCT. W latach 2014-2015 częstość reaktywacji EBV wyniosła 24,3% (65/267) i była istotnie wyższa niż w latach 2012-2013, tj. 15,5% (36/232) (p = 0,014; OR = 1,8; 95%Cl = 1,1-2,8). W latach 2012-2013 u 4/36 (11,1%) pacjentów z reaktywacją EBV doszło do zgonu w konsekwencji rozwoju PTLD. Natomiast w latach 2014-2015 u żadnego pacjenta (0/65) nie doszło do zgonu z powodu EBV-zależnego PTLD (p = 0,006; OR = 3,0; 95%Cl = 2,3-4,0). Wnioski z tej pracy prowadzą do stwierdzenia, że strategia diagnostyczno-terapeutyczna zakażeń EBV oparta o rekomendacje ECIL, stosowana w polskich pediatrycznych ośrodkach przeszczepiania komórek krwiotwórczych w latach 2012-2015, charakteryzuje się wysoką skutecznością terapeutyczną i może być rekomendowana do dalszej praktyki klinicznej.

Celem pracy pt. „Pozakonazol w profilaktyce inwazyjnych grzybic u dzieci i młodzieży: roczne doświadczenia refundacyjne” była ocena wyników profilaktyki przeciwgrzybicznej pozakonazolem w 3 ośrodkach hematoonkologii dziecięcej i 2 dziecięcych ośrodkach przeszczepiania komórek krwiotwórczych w okresie pierwszego roku dostępności pozakonazolu w ramach programu refundacji NFZ. Autorzy pracy przedstawili wnikliwą analizę statystyczną i stwierdzili, że pozakonazol w profilaktyce u pacjentów po HSCT zmniejszył częstość inwazyjnej choroby grzybiczej, w porównaniu z grupą historyczną z 15,5 do 9,5% (OR = 0,6; p = 0,2). Dane z pierwszego roku stosowania pozakonazolu dostępnego w refundacji aptecznej (pacjenci po HSCT) są zachęcające z uwagi na wysoki profil bezpieczeństwa leku, w tym u pacjentów < 12. r.ż. Jedynie u 2 pacjentów, u których zastosowano pozakonazol w profilaktyce, inwazyjna choroba grzybicza była przyczyną zgonu.