*Anna Adamowicz-Salach, Michał Matysiak
Zastosowanie eltrombopagu w leczeniu przewlekłej małopłytkowości immunologicznej u dziecka – doświadczenia własne
Eltrombopag in therapy of chronic immune thrombocytopenia in child – own experience
Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii, Warszawski Uniwersytet Medyczny
Kierownik Kliniki: prof. dr hab. n. med. Michał Matysiak
Summary
Immune thrombocytopenia purpura (ITP) is a rare autoimmune disorder but it is one of the most common bleeding disorder in childhood. Most children with this disease have acute form of ITP with self-limiting thrombocytopenia. A small subset of children with ITP has clinically significant disease with severe thrombocytopenia. We presented the case of a boy with a severe form of chronic immune thrombocytopenia who was treated for the first time six years before presented. At first autoimmunohemolytic anaemia was recognized. Next in therapeutic procedure, multi-drug treatment, including intravenous corticosteroids, intravenous immunoglobulins, and cyclosporine were used to achieve permanent improvement. Due to a chronic ITP and significant decrease platelets counts and severe symptoms of nose bleeding and anaemia, eltrombopag, thrombopoiesis stimulating factor, was used. After 16 weeks of treatment, as a result of triple therapy consisting of eltrombopag, prednisone and azathioprine, the platelets counts were normalized and the symptoms of bleeding resolved.
Wstęp
Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ang. primary immune thrombocytopenia – ITP) należy do grupy chorób o charakterze autoimmunologicznym, w przebiegu której dochodzi do izolowanego zmniejszenia liczby płytek krwi poniżej 100,0 x 109/l. Proces ten związany jest z niszczeniem w śledzionie płytek krwi opłaszczonych skierowanymi do nich przeciwciałami. Dodatkowo może dochodzić do upośledzenia lub zahamowania produkcji płytek w szpiku kostnym wobec oddziaływania przeciwciał na megakariocyty. ITP może przebiegać w sposób ostry lub przewlekły. W okresie pierwszych 3 miesięcy mówimy o nowo rozpoznanej małopłytkowości immunologicznej. Małopłytkowość utrzymująca się od 3 do 12 miesięcy nazywa się przetrwałą ITP, powyżej 12 miesięcy – przewlekłą małopłytkowością immunologiczną. W około 75% przypadków w ciągu 6 miesięcy następuje samoistne wyleczenie (1, 2). Ciężka postać ITP i zagrażające życiu krwawienia występują u dzieci rzadko, nawet w przewlekłej postaci choroby.
W Polsce zapadalność na ITP wynosi 4:100 000, w przypadku około 10% dzieci choroba ma charakter przewlekły (3, 4).
Przy braku nasilonych objawów klinicznych niejednokrotnie wystarczy obserwacja pacjenta. Przy znacznym spadku liczby płytek krwi, zwykle poniżej 10,0 x 109/l, i wystąpieniu objawów skazy krwotocznej lub krwawień konieczne jest włączenie leczenia farmakologicznego. W leczeniu podstawowym stosuje się kortykosteroidy i immunoglobuliny we wlewach dożylnych (IgGiv) (1, 2, 5). W terapii drugiego rzutu zastosowanie mają leki immunosupresyjne i cytostatyki, np. cyklosporyna, mykofenolan mofetilu, azatiopryna (Imuran), danazol, cyklofosfamid, rytuksymab (1, 2).
W 2016 roku na terenie Unii Europejskiej i w Polsce eltrombopag został zarejestrowany jako lek do stosowania w populacji pediatrycznej powyżej 1. roku życia u pacjentów, którzy wykazali niedostateczną odpowiedź na inne sposoby leczenia (6).
Eltrombopag (Revolate) jest agonistą receptora trombopoetyny, zwiększa liczbę płytek poprzez stymulację wytwarzania ich w szpiku. Stosowany jest w drugiej linii leczenia ITP u pacjentów, u których nie uzyskano trwałego zwiększenia liczby płytek pozwalającego na zapewnienie hemostazy (7, 8).
Celem pracy jest przedstawienie pierwszych doświadczeń w zastosowaniu eltrombopagu w leczeniu dziecka z ciężką przewlekłą postacią ITP.
Opis przypadku
Chłopiec obecnie 10-letni pozostaje pod opieką Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii WUM od 2010 roku. Wielokrotnie hospitalizowany był na oddziale hematologii z powodu niedokrwistości autoimmunohemolitycznej i małopłytkowości.
W przebiegu klinicznym choroby obserwowano występowanie przełomów hemolitycznych i małopłytkowości, które wymagały zastosowania leczenia immunosupresyjnego. Dotychczas stosowano kortykosteroidy (pulsy z Solu-Medrolu, prednison (Encorton), mykofenolan mofetilu (CellCept)), danazol oraz wlewy z immunoglobulin (IgGiv). W czerwcu 2012 roku w trakcie terapii Cyklosporyną A wystąpił u niego napad uogólnionych drgawek z utratą świadomości, z tego powodu wymagał leczenia na oddziale intensywnej opieki medycznej. Chłopiec pozostawał pod obserwacją immunologiczną z powodu podejrzenia zaburzeń odporności, ale dotychczas nie potwierdzono ich występowania.
Z powodu nawrotu małopłytkowości po raz ostatni leczony był w Klinice w listopadzie 2015 roku. Otrzymywał wówczas pulsy z Solu-Medrolu, IgGiv oraz Encorton. Sterydoterapię ze stopniową redukcją dawki leku kontynuowano przez około 3 miesiące.
Powyżej zamieściliśmy fragment artykułu, do którego możesz uzyskać pełny dostęp.
Mam kod dostępu
- Aby uzyskać płatny dostęp do pełnej treści powyższego artykułu albo wszystkich artykułów (w zależności od wybranej opcji), należy wprowadzić kod.
- Wprowadzając kod, akceptują Państwo treść Regulaminu oraz potwierdzają zapoznanie się z nim.
- Aby kupić kod proszę skorzystać z jednej z poniższych opcji.
Opcja #1
29 zł
Wybieram
- dostęp do tego artykułu
- dostęp na 7 dni
uzyskany kod musi być wprowadzony na stronie artykułu, do którego został wykupiony
Opcja #2
69 zł
Wybieram
- dostęp do tego i pozostałych ponad 7000 artykułów
- dostęp na 30 dni
- najpopularniejsza opcja
Opcja #3
129 zł
Wybieram
- dostęp do tego i pozostałych ponad 7000 artykułów
- dostęp na 90 dni
- oszczędzasz 78 zł
Piśmiennictwo
1. Neunert CE, Buchanan GR, Imbach P et al.: Bleeding manifestation and management of children with persistent and chronic immune thrombocytopenia: date from International Cooperative ITP Study Grup (ICIS). Blood 2013; 121(22): 4457-4462.
2. Łaguna P: Diagnostyka i leczenie małopłytkowości u dzieci. Stand Med, Pediatr 2015; 12(6): 992-1022.
3. Zawilska K: Samoistna plamica małopłytkowa – skala problemu. Acta Haematol Pol 2009; 40(4): 843-849.
4. Richert-Przygońska M, Bartoszewicz N, Przygoński F, Wysocki M: Pierwotna małopłytkowość immunologiczna u dzieci w świetle współczesnych definicji. Acta Haematol Pol 2014; 45(1): 69-75.
5. Klukowska A, Wielopolska M: Zastosowanie wysokich dawek metyloprednizolonu oraz immunoglobulin w leczeniu samoistnej małopłytkowości u dzieci. Pediatr Pol 1993; LXVIII(11): 13-18.
6. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT): http://www.aotm.gov.pl/ – rejestracja leku dla pacjentów pediatrycznych (wrzesień 2016).
7. Grainger JD, Locatelli F, Chotsmpancharoen T et al.: Eltrombopag for children with chronic immune thrombocytopenia (PETIT2): a randomized, multicentre, placebo-controlled trial. Lancet 2015; 386: 1649-1658.
8. Mazza P, Minoia C, Melpignano A et al.: The use of thrombopoietin-receptor agonists (TPO-Ras) in immune thrombocytopenia (ITP): a “real life” retrospective multicenter experience of the Rete Ematologica Pugliese (REP). Ann Hematol 2016; 95: 239-244.
9. Kim TO, Despotovic J, Lambert MP: Eltrombopag for use in children with immune thrombocytopenia. Blood Adv 2018; 2(4): 454-461.
10. https://www.gov.pl/zdrowie/choroby-nieonkologiczne. Załącznik B.98. Leczenie pediatrycznych chorych na przewlekłą pierwotną małopłytkowość immunologiczną (ICD-10 D69.3).